近日，經美國FDA批准，小兒脊髓性肌肉萎縮基因療法在美上市，一支藥物標價210萬美元(約1448萬元)，堪稱史上最貴藥。Zolgensma由AveXis公司研發，2018年4月，諾華收購了AveXis，並獲得了該基因療法。SMA是一種罕見的遺傳性疾病，患兒用於編碼運動神經元生存蛋白(SMN)的基因突變，因而出現進行性肌肉無力、癱瘓等症狀，嚴重時，在2歲時死亡。Zolgensma通過單次靜脈注射，向患兒SMN基因的功能性拷貝，從而通過持續的SMN蛋白表達來阻止疾病進展。
有人對如此高的藥價提出質疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫保覆蓋範圍內，還可以分期付款。通過該療法後痊癒兒童的家長稱：生命無法用金錢衡量。
網友表示：“研發費用肯定好幾億美金，賣這麼貴很正常，你想想到底是你的命重要還是錢重要。但對於普通家庭來說不可承擔了，還得等一段時間，才能降下來。”“藥品的研發成本是非常高的，有時幾年幾十年都無法研發出一種新藥。只有患者爲正版藥品買單，才能推動更多的科學家安心地去研發藥品。
